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HIV治疗研究出现再迎来重大进展,中国科研人员首次完成CRISPR基因编辑干细胞治疗HIV和白血病患者。
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2019年9月11日,邓宏魁教授、307医院的陈虎教授(解放军总医院第五医学中心全军造血干细胞研究所所长、教授,军事医学研究院原附属医院造血干细胞移植科主任医师,2019年7月24日20时50分在北京因病不幸逝世,享年57岁)以及北京佑安医院吴昊教授研究组合作在The New England Journal of Medicine 杂志发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》(CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia)的研究论文。
报道了首例利用CRISPR-Cas9在HSPCs中编辑CCR5基因并成功移植到罹患HIV和急性淋巴细胞白血病的患者案例,移植治疗使病人的急性淋巴白血病得到完全缓解,携带CCR5突变的供体细胞能够在受体体内长期存活达19个月,初步探索了该方法的可行性和安全性,但比例仅有5%,需要进一步优化治疗方法。
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该研究论文的发表,意味着中国科研人员建立了基于CRISPR在人成体造血干细胞上进行CCR5基因编辑的技术体系,实现了经基因编辑后的成体造血干细胞在人体内长期稳定的造血系统重建,同时,在成体造血干细胞上的基因编辑并不会对其他组织器官及生殖系统产生影响。
[1] 中国科研人员首次完成CRISPR基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者
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