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根据临床相关数据表明，部分骨髓增生异常综合症患者会发展为白血病，但事实上，某些怀疑为或诊断为骨髓增生异常综合征的病人，发展为白血病的几率并不大。
骨髓增生异常综合征(MDS)为白血病前期，依据进展分型。主要症状表现为外周血全血细胞减少，骨髓细胞增生、成熟和幼稚细胞有形态异常(病态造血)。
MDS在医学上被认为是造血干细胞增殖分化异常所导致的造血功能障碍。部分患者在经历一定时期的MDS后转化成为急性白血病；还有部分因感染、出血或其他原因死亡，病程中始终不转化为急性白血病。
在全部急性白血病病例中，仅少数患者临床能观察到明确的MDS过程，约50%MDS患者可见到特殊的染色体异常。MDS患者的进展方式及其是否向急性白血病转化，很大程度上取决于细胞内被激活的癌基因类型和数量。
目前认为本病是发生在较早期造血干细胞，受到损害后出现克隆性变异的结果。对骨髓细胞进行染色体显带分析和G6PD同功酶研究，提示MDS系由一个干细胞演变而来，故为克隆性疾病。
骨髓增生异常综合征的临床经过多变，总的发展趋势有3种：
▂ 发展为白血病，部分病人2年即进入白血病，而有些病人可持续10-15年甚至更久才发展为白血病。
▂ 长期处于骨髓增生异常综合征原状，而不发展为白血病。
▂部分病人经治疗后临床症状消失，血象，骨髓象恢复正常，即得到康复。
对于MDS的有效治疗，可采用中西医结合方案，可有效延长患者的生存期，甚至有部分患者可达到康复，获得正常寿命。
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