近日,北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作,在《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine)发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》(CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia)的研究论文,标志着世界首例通过基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者的案例由我国科学家完成了!
据报道,邓宏魁课题组对运用基因编辑技术治疗白血病、艾滋病等血液系统相关疾病的临床治疗持审慎乐观态度。未来的研究领域将着重于基因编辑效率和临床应用安全。从实验到临床、从原理到实践,数年的努力后,世界首例通过基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者的案例初步报道。这项长达多年的工作已经初步证明了基因编辑造血干细胞在临床应用中的可行性与安全性,势必将促进和推动该技术的临床应用。除了艾滋病和白血病,其他血液系统相关疾病,如β地中海贫血等,均有希望利用以CRISPR为代表的基因编辑技术看到临床治疗的曙光!未来的研究领域将着重于基因编辑效率和临床应用安全。
文字来源:经济网讯