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艾滋病与白血病患者,迎来了生命的曙光。
近日,多家主流媒体爆料,北京大学教授,完成了世界首例通过基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者的案例,引发全球热议。
看到这则消息,大家首先可能怀疑新闻的真实性,本号追根溯源,发现北京大学的官方公众号在上周五已经正式发布了这则消息,确定了新闻的真实性。
北京大学官方发布的文章显示:
北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作,在《新英格兰医学杂志》发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》的研究论文,展示了这些年来的研究成果。
北大教授邓宏魁尝试把基因编辑变成可以治疗艾滋病的可能途径。从实验到临床、从原理到实践,数年的努力后,尽管效率不高,世界首例通过基因编辑干细胞移植艾滋病和白血病患者的案例初步报道。
这不但意味着中国的医疗技术登上了一个新台阶,更为成千上万的艾滋病、白血病患者,带来了生的希望。
世界卫生组织发布的数据显示,截至 2017 年底,全球共有 3690 万人感染艾滋病毒,而全世界 15-49 岁的成年人中有 0.8% 人群携带艾滋病毒。
而白血病患者,仅我国,就有400多万。
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根据报道可知,虽然北京大学通过基因编辑技术治疗艾滋病、白血病的技术距离临床还有一段距离,但已经为人类攻关这两大疾病提供了思路与方案。
相信,不用等太久,人类就可以破解艾滋病、白血病等令人闻之变色的病症。
白血病的致病逻辑是,在物理、化学、病毒等因素作用下,白血病细胞无限制克隆,并进入外周血液,而正常血细胞的制造被明显抑制,这样一来,正常白细胞减少,免疫力不足,可出现各种感染;正常红细胞减少,可出现贫血;血小板不能正常产生,可引起出血。恶性细胞过多,可以浸润各种组织器官,引起淋巴结、肝脾肿大和齿龈增生等。
而艾滋病之所以可怕,是在于一旦被该病毒侵入,人体整个免疫系统就会丧失,艾滋病的另一个名称叫做获得性免疫缺陷综合征。
这些病毒专门攻击人体的免疫系统,攻击T细胞,降低人的抵抗能力,让人体裸露在所有的风险之中,艾滋病患者多死于严重感染和癌症。
两种疾病的共性是,都不是直接致死,而是降低人体免疫力,最终让机体被各种感染折磨而死。
科学家们长期研究后发现,艾滋病病毒可以自动识别人体免疫T细胞表面的特异性受体,从而精准破坏人体的免疫系统。
1996年时,科学家们有了一个重大发现:
HIV病毒入侵T细胞的主要共受体CCR5被发现(邓宏魁教授是主要发现者之一)。艾滋病病毒表面的某种蛋白会与CD4阳性T细胞表面的受体结合,在CCR5的帮助下,实现对免疫系统的破坏。
也就是说,艾滋病病毒破坏人体T细胞,需要CCR5的帮助才能完成,如果没有这种物质,艾滋病病毒也只能干瞪眼。
基于这个逻辑,全世界的科学家们都在想,如果给人体移植一种不能制造CCR5的T细胞,不就可以免于艾滋病病毒的攻击,达到功能性治愈的目的吗?
此前,欧洲就有医生将CCR5基因发生突变的造血干细胞移植给同时患有白血病和艾滋病的患者,结果造血干细胞治愈了他的白血病,而CCR5基因发生突变的造血干细胞又分化出了不含CCR5的T细胞,产生了新的免疫能力,功能性治愈了艾滋病。
北大教授也是基于这种思路,但做法略有不同。北大教授不是寻找CCR5基因突变的造血干细胞,而是主动“生产”CCR5基因突变的造血干细胞。
研究组通过CRISPR/Cas9基因剪刀,成功定点敲除了成体造血干细胞内的CCR5基因,然后通过造血干细胞的移植技术,移植到患者体内。
造血干细胞本身就是治疗白血病的方式,可以治愈白血病,此外被敲除CCR5基因的造血干细胞还可以分化为不含CCR5基因的T细胞,重新组成人体的免疫系统。
由于没有CCR5,艾滋病病毒无法破坏新组成的这种免疫网络,从而达到了功能性治愈的目的。
看到基因编辑,就让人想起了去年的基因编辑婴儿事件。二者有明显的区别,基因编辑婴儿是编辑生殖细胞,这种会遗传给后代,污染人类基因库。
但北京大学教授们此次编辑的是造血干细胞,是体细胞,这种编辑不会遗传给后代,污染人类基因库,也就不存在伦理问题。
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尽管这项技术距离临床应用还有一段距离,但既然思路已经出来了,并且已经有了成功的案例,我想,距离大规模临床应用,不会太远。
对于饱受艾滋病折磨的人群来说,这就生的希望。让这些抱着必死的决心的患者,从伸手不见五指的黑暗中,看到了一丝曙光,沿着这条微弱的光线,或许能走出黑暗,重见光明。
还有什么比失而复得的健康,比可以继续活下去,更能令人血脉偾张?
在此,我们必须为全球的科学工作者点赞,是他们让一些绝望者看到了希望,是他们的努力,推动者人类进步。
这个时代,尽管仍充斥着各种罪恶,但恰如狄更斯所言,这是一个最坏的时代,也是一个最好的时代,在充斥着罪恶的同时,也充满着各种可能性。
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