艾滋病，白血病
艾滋病，白血病
目前是疾病界最难控制的两大疾病
近日
这两大难题被攻克了
北大教授邓宏魁把基因编辑变成了可以治疗艾滋病的工具。从实验到临床、从原理到实践，数年的努力后，世界首例通过基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者的案例初步报道。
近日，北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作，在《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine)发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》(CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia)的研究论文，标志着世界首例通过基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者的案例由我国科学家完成了!
邓宏魁课题组对运用基因编辑技术治疗白血病、艾滋病等血液系统相关疾病的临床治疗持审慎乐观态度。未来的研究领域将着重于基因编辑效率和临床应用安全。
什么是基因编辑
治疗新策略
适合“干细胞移植疗法”的细胞要从哪里来呢?即使CCR5-Δ32突变率较高的高加索人种中，其纯合概率也仅有1%，十分稀有。因此研究人员想到，能不能人工“创造”出这样的“突变”，然后移植给患者呢?
当然可以!这也正是邓宏魁教授课题组采取的方案。在成体造血干细胞上敲除CCR5基因，结合已经在临床上成熟应用的造血干细胞移植技术将编辑后的细胞移植给患者。造血干细胞在患者体内增殖、分化，最终可以形成能够抵御HIV病毒感染的免疫细胞。更重要的是，该策略编辑成体细胞，不会遗传给后代，不存在伦理问题，是理想的治疗策略!
什么是干细胞
干细胞的确是现在整个生命科学的最前沿，而且是未来应用中大家最关注的一个学科。无疑将来会引起一场新的医学革命。现在我们到医院去，医生给你做外科手术，没有说是做干细胞治疗，但是10到20年以后，几乎对所有疾病来说，干细胞都会成为一种基本的治疗技术，它可以帮助我们治愈非常多的重大疾病，以及我们现在解决不了的疾病。
那么什么是干细胞？
这个概念是上世纪60年代的科学家提出的。
简单来讲，干细胞有一点像“树干”——总是可以长出新的叶子，新的枝干。
它是一个生命的源泉，是人体的“种子”。
干细胞实际上大家都见过，鸡蛋就是干细胞。人体发育的过程，也是从一个细胞开始的，就是受精卵。
那么我们成年人身上有干细胞吗？有的，干细胞每天都在工作，头发不断的长，指甲在长，这是可以看得到的。
每天都有新细胞长出来，新细胞长出来的源泉就是干细胞。
我们血液里有八种细胞，很多细胞寿命只有几个小时，每天有大量细胞死亡和产生。而新细胞的产生都是因为干细胞的存在。
临床治疗的曙光
这项长达多年的工作已经初步证明了基因编辑造血干细胞在临床应用中的可行性与安全性，势必将促进和推动该技术的临床应用。
除了艾滋病和白血病，其他血液系统相关疾病，如β地中海贫血等，均有希望利用以CRISPR为代表的基因编辑技术看到临床治疗的曙光!
关于该项研究的未来，邓宏魁教授表示，要通过各种方法优化基因编辑造血干细胞移植方案，以降低脱靶率，实现100%的敲除效率。
这是一幅立足生物科技的发展所带来的生活图景：有一天，人造血液会代替献血；干细胞的培养将代替器官移植；基因改造则从外表到人体功能展开了一幅广阔无边的画卷……
面对无所不能的科技未来，有人表示担忧，有人欢欣鼓舞。
但随着科技以史无前例般指数倍速的发展所带来的各种颠覆，每个人则以不同的姿态瞪大眼睛，等待着那一刻的到来。
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