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 据北京大学公众号消息，近日，北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作，在《新英格兰医学杂志》发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》的研究论文。
这标志着 世界首例通过基因编辑干细胞移植，治疗艾滋病和白血病患者的案例由我国科学家完成了！

#治疗艾滋病白血病新方法#冲上热搜
自二十世纪八十年代以来，艾滋病造成了重大的公共卫生问题和社会问题。这种人类免疫缺陷病毒因变异极其迅速，难以生产特异性疫苗，令顶级专家也束手无策。这一次， 在抗击艾滋病方面，中国研究人员走在了世界前列。

研究结果显示：利用CRISPR/Cas9技术，科学家对人造血干细胞进行基因编辑，基因编辑后的干细胞在动物模型中可长期稳定重建造血系统，并且其产生的外周血细胞具有抵御艾滋和白血病的能力。
2017至2019年9月，研究组展开临床实验，基因编辑后的干细胞移植后4周，患者白血病处于完全缓解状态。研究人员又进行了19个月的后续观察，发现在此期间，患者的白血病一直处于持续完全缓解状态，供者型细胞完全嵌合。
研究人员给这位患者进行过短暂的停药测试，结果显示，在停药期间，CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度抵御HIV感染的能力。
重要的是，基因编辑效果在血液细胞中始终稳定存在，未发现基因编辑造成的脱靶及其他副作用。
这项长达多年的工作已经初步证明了基因编辑造血干细胞在临床应用中的可行性与安全性，势必将促进和推动该技术的临床应用。
据介绍，除了艾滋病和白血病，其他血液系统相关疾病，如β地中海贫血等，均有希望利用以CRISPR为代表的基因编辑技术看到临床治疗的曙光！
    2017年，邓宏魁课题组建立了利用CRISPR/Cas9进行人造血干细胞基因编辑的技术体系。利用这种比传统的基因编辑组技术更易用、成本更低的技术，他们完成了人成体造血干细胞上CCR5基因的敲除。
    2017年，邓宏魁课题组优化此技术体系，致力于该技术的临床应用。
除了艾滋病和白血病，其他血液系统相关疾病，如β地中海贫血等，均有希望利用以CRISPR为代表的基因编辑技术看到临床治疗的曙光！
    关于该项研究的未来，邓宏魁教授表示，要通过各种方法优化基因编辑造血干细胞移植方案，以降低脱靶率，实现100%的敲除效率。
丨基因编辑技术的内核究竟是什么？
近年来，以CRISPR技术为代表的基因编辑技术，占据着“热搜”位置。
据科技日报报道，基因编辑技术，通俗来讲，就是通过基因编辑工具来精准地改变基因组序列。众所周知，DNA是双链结构，基因编辑工具就像一把剪刀，可以准确的在链上的某一个位点去插入、删除、修改目标基因，是一种具有非常广阔应用前景的颠覆性技术，但其在应用发展过程中所产生的潜在风险也引发了不少争议和讨论。
CRISPR：基因编辑的“剪刀”
据新华社此前报道，能够改写遗传密码（基因编辑）是近年来最引人注目的科学进步之一。最常见的方法名为CRISPR/Cas9，它被比作“分子剪刀”，能够找到特定的DNA序列并将其剪成两截。这种操作使科学家能够“关闭”特定的基因，甚至能够通过向细胞提供新的DNA片段来修补切口，从而修正有害的变异。

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CRISPR是原核生物（比如细菌）基因组内的一段重复序列，该类基因组中含有曾经攻击过该细菌的病毒的基因片段。它是怎么成为“剪刀”的呢？这还要从它的作用说起。
病毒在攻击目标细胞时，会把自身DNA整合到宿主细胞中。面对此等“不速之客”，细菌会利用各种方法“清理门户”，CRISPR/Cas9系统就是其中的一种。这是一种存在于细菌当中的后天免疫机制，它能识认出外来DNA并加以记录。以后，如果有相同的病毒再次“来犯”，这种机制就能立刻将其识别，并摧毁其DNA，防止自身沦为“病毒工厂”。
然而，CRISPR/Cas9并不完美。它常常给细胞带来杂乱无章的编辑结果，包括被称为“插入”的多余的DNA片段，或是被称为“缺失”的丢失的遗传密码片段。当科学家对培养皿中的细胞进行操作时，问题还不那么严重，因为受到影响的细胞可以被扔掉。但是，当基因组编辑被用于改写人的肺、心脏和其他组织中存在缺陷的基因时，就需要高得多的精确度。
丨基因编辑市场将达81亿美元
据科技日报报道，到2025年，全球基因编辑市场将达到81亿美元。
近期，美国加利福尼亚州出台了一项针对CRISPR基因编辑技术的法案，该法案禁止在加利福尼亚州销售基因编辑工具包，除非卖家在显著位置警告消费者不要将工具包用在自己身上。
“个人的使用，无论是研究还是应用，都会由于缺乏专家提醒、规范和监督，容易受制于个人自制力、社会责任心、操作水平和认识上的限制，而难免误入歧途，出现无法预期的后果。”中科院遗传与发育研究所生物学研究中心高级工程师姜韬表示。

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基因编辑技术最初的目的，是对付其他手段难以见效的疾病，比如地中海贫血基因变异导致的地中海贫血。其初心是治病，不是改造人，所以必须遵守科研规则，守住伦理底线。
从学术角度上看，目前基因编辑的干预方向主要有两种。
姜韬介绍：“一种是针对人类目前无法使用正常医疗手段治疗的先天基因缺陷导致的疾病，通过基因编辑手段，更改调整人类基因，达到治疗目的，在这一研究方向上目前不存在明显争议。
另一种就是预防性基因编辑，通过对胚胎进行基因编辑，消除未来患病的可能。这种研究方向目前存在比较大的争议，主要争议在于这种医疗方法的论证不充分，在与药物手段对比、必要性论证以及可遗传性改变合理性论证等方面，还有待于不断补充和完善论证证据。”
（每日经济新闻综合北京大学微信公众号、新华社、科技日报）