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完全缓解率达62%!这款急性髓系白血病新疗法脱颖而出

阅读量:3884620 2019-10-28




近日,Syros Pharmaceuticals公司宣布其选择性视黄酸受体α(RARa)激动剂SY-1425,与低甲基化剂Azacitidine联合,在治疗新确诊的急性髓系白血病(AML)患者的2期临床试验中获得积极试验数据。在RARA生物标志物呈阳性的急性髓系白血病患者亚组中,62%的患者达到完全缓解(CR),82%的患者实现或维持不依赖输血的状态。

港安兴亚小科普:急性髓系白血病是一种髓系造血干细胞恶性疾病,这种疾病的5年生存率是所有白血病类型中比较低的。目前来看,急性髓系白血病获批的疗法非常少,目前这种疾病存在高度未满足医疗需求。而新药SY-1425的出现,为这类疾病患者提供了一种治疗的新选择。
关于SY-1425

新药SY-1425是一款选择性口服的全球首创视黄酸受体-α(RARα)激动剂,它可以驱动促进细胞分化的基因的表达。临床前数据表明,SY-1425与急性髓系白血病的标准疗法联合具有协同抗肿瘤活性。此前,SY-1425已获得美国FDA授予的孤儿药资格。目前,SY-1425正处在用于基因驱动的AML及骨髓增生异常综合征(MDS)亚群患者治疗的临床2期阶段。

SY-1425试验数据

在这项仍在进行的2期临床试验中,40名不适合接受标准化疗的急性髓系白血病患者接受了SY-1425与Azacitidine的联合治疗。这些患者的中位年龄为76岁,其中包含13名RARA阳性患者和4名IRF8阳性患者。
截至2019年8月22日,在RARA阳性患者群中,获得完全缓解和完全缓解兼部分血细胞计数缓解(CRi)的患者比例为62%,获得完全缓解的患者比例为54%(包括分子学缓解和细胞遗传学缓解)。患者的缓解持续时间(DOR)最高达到344天,并有82%的患者实现或维持对不依赖输血的状态。在IRF8阳性的患者亚组中没有观察到患者的病情缓解。因此,研究人员认为,RARA可作为用于预测患者用药的最佳生物标志物。

港安兴亚温馨提示:该试验中SY-1425与Azacitidine的组合疗法在RARA阳性急性髓系白血病患者的治疗中显示出很好的完全缓解率和良好的耐受性,并且起效非常迅速。相信随着医学技术的不断发展和研究的不断深入,这种疗法能够展示出更加令人期待的疗效。想要了解更多关于急性髓系白血病最新治疗方法,具体可咨询港安兴亚。

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